Tecnología CRISPR: una esperanza para seis pacientes con una enfermedad rara
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20 Septiembre 2022

Tecnología CRISPR: una esperanza para seis pacientes con una enfermedad rara

Un laboratorio anuncia datos positivos de un fármaco basado en la edición génica para aliviar los brotes provocados por el angioedema hereditario, una patología inflamatoria que afecta a la piel, mucosas y sistema digestivo, entre otros

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Una terapia basada en la tecnología CRISPR, la herramienta de edición genética, ha mostrado buenos resultados en el tratamiento del angioedema hereditario, según ha anunciado la compañía responsable de la terapia, Intellia Therapeutics. Seis pacientes afectados por la enfermedad genética, ha subrayado la empresa, han podido aliviar sus síntomas gracias a este tratamiento experimental que se dirige específicamente a la mutación genética que causa el trastorno.

Los resultados de la investigación se han presentado en el 2022 Bradykinin Symposium in Berlin (Alemania) -un congreso relacionado con la enfermedad- y, de momento, no se han publicado en ninguna revista científica, por lo que no se han sometido a la habitual revisión por pares.

El angioedema hereditario es una enfermedad rara que puede ser grave y produce brotes recurrentes de hinchazón de algunas partes del cuerpo, como la piel, la mucosa gastrointestinal o la vía aérea superior. La forma hereditaria se estima que puede afectar a 1 de cada 10.000 ó 50.000 habitantes, como apuntan desde la Lulu y Nana, un hecho por el que fue condenado.


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